Lo que se debe saber de los ensayos clínicos

AMECA colabora constantemente con los diferentes agentes que intervienen en esa generalidad que llamamos Sanidad (Administraciones, Colegios de Médicos y Farmacéuticos y Laboratorios farmacéuticos).

Uno de los aspectos en los que más participamos en la presentación de ensayos clínicos. Aquí va una información relevante sobre lo que se debe saber de los ensayos clínicos.

Origen del artículo:   Tuberus Sclerosis Alliance

Una Introducción Básica a los Ensayos Clínicos

La elección de participar en un ensayo clínico es una decisión personal importante. Con frecuencia ayuda hablar con un médico, familiares o amigos sobre la decisión de participar en un ensayo clínico. Las siguientes preguntas frecuentes proporcionan una introducción básica a los ensayos clínicos.

¿Qué es un ensayo clínico?
Un ensayo clínico (también investigación clínica) es un estudio de investigación en voluntarios humanos diseñado para determinar la inocuidad y eficacia de un tratamiento con un fármaco, biológico (tal como una vacuna), dispositivo (como una prótesis) u otro tratamiento o intervención del comportamiento. Los ensayos clínicos cuidadosamente dirigidos son la forma más rápida y segura de encontrar tratamientos que tenga efecto en personas y formas de mejorar la salud. Los ensayos de intervención determinan si los tratamientos
experimentales o nuevas formas de utilización de terapias conocidas son inocuos y efectivos en ambientes controlados. Los ensayos de observación tratan temas de salud en grupos
amplios de personas o poblaciones en ambientes naturales.

¿Por qué participar en un ensayo clínico?
Quienes participan en ensayos clínicos pueden desempeñar un papel más activo en el propio cuidado de su salud, obtener acceso a nuevos tratamientos de investigación antes de que estos se encuentren ampliamente disponibles y ayudar a otros al contribuir a la investigación médica.

¿Quién puede participar en un ensayo clínico?
Todos los ensayos clínicos tienen lineamientos respecto a quién puede participar. La utilización de criterios de inclusión y exclusión es un principio importante de la investigación médica que ayuda a producir resultados fiables. Los factores que permiten que alguien participe en un ensayo clínico son llamados “criterios de inclusión” y aquellos que rechazan la participación de alguien son llamados “criterios de exclusión”. Estos criterios están basados en factores tales como la edad, sexo, el tipo y la etapa de una enfermedad, historial de tratamiento y otras afecciones médicas. Antes de inscribirse en un ensayo clínico, un participante debe cumplir con los requisitos para el estudio. Algunos estudios de investigación buscan participantes con enfermedades o padecimientos que se estudiarán en el ensayo clínico, mientras otros necesitan participantes sanos. Es importante advertir que los criterios de inclusión y exclusión no son utilizados para rechazar en forma personal a la gente. Por el contrario, los criterios se utilizan para identificar a participantes adecuados y para mantener su seguridad. Los criterios ayudan a asegurar que los investigadores podrán contestar las preguntas que planean.

¿Qué sucede durante un ensayo clínico?
El proceso de un ensayo clínico depende del tipo de estudio que se lleva a cabo. El personal del ensayo clínico incluye a médicos y enfermeras, así como a otros profesionales del cuidado de la salud. Ellos revisan la salud participante al inicio del ensayo, dan instrucciones específicas participar en el ensayo, vigilan cuidadosamente al participante durante el ensayo y permanecen en contacto una vez que ha concluido el ensayo.

Algunos ensayos clínicos implican más pruebas y visitas médicas que las que el participante tendría normalmente a causa de una enfermedad o padecimiento. Para todos los tipos de
ensayos, el participante trabaja con el personal de la investigación. La participación en un ensayo clínico es más exitosa cuando el protocolo se sigue cuidadosamente y existe contacto frecuente con el personal de la investigación. El protocolo es un plan del estudio en el que se basan todos los ensayos clínicos. El plan es diseñado cuidadosamente para salvaguardar la salud de los participantes, así como para contestar preguntas específicas de la investigación. Un protocolo describe los tipos de personas que pueden participar en el ensayo; la duración del ensayo; y en caso de aplicar, la programación de pruebas, procedimientos, medicamentos y dosis. Los participantes en un ensayo clínico de intervención (tratamiento) son vistos frecuentemente por el personal del estudio para vigilar su salud y para determinar la inocuidad y eficacia de su tratamiento. Así mismo, existen otros tipos de ensayos de investigación que implican entrevistas, cuestionarios o encuestas en lugar del tratamiento de intervención.

¿Qué es un consentimiento con conocimiento?
Un consentimiento con conocimiento es el proceso de aprendizaje de los factores clave de un ensayo clínico antes de decidir si se desea participar o no. Es también un proceso continuo a lo largo del ensayo para proporcionar información para los participantes. Para ayudar a alguien a decidir si participar o no, los médicos y enfermeras involucrados en el ensayo le explican los detalles del ensayo. Si el idioma materno del participante no es el inglés, se le puede proporcionar asistencia de traducción. Después el personal de la investigación le entrega un documento de consentimiento con conocimiento que incluye detalles sobre el ensayo, tales como su propósito, duración, procedimientos requeridos y contactos clave. En el documento de consentimiento con conocimiento se explican los riesgos y beneficios potenciales. El participante decide entonces si desea firmar o no el documento. El consentimiento informado no es un contrato, y el participante puede retirarse del ensayo en cualquier momento. En caso de que el participante no hable ingles, los lineamientos federales requieren que, se le proporcione una versión del formulario de consentimientos en un idioma que el participante pueda entender.

¿Qué es un protocolo?
Un protocolo es un plan de estudio en el cual se basan todos los ensayos clínicos. El plan se diseña con todo cuidado para salvaguardar la salud de los participantes, así como contestar preguntas experimentales específicas. Un protocolo detalla que tipos de personas pueden participar en el ensayo; el horario de las pruebas, procedimientos, medicamentos, y dosis; y cuánto durará el estudio. Mientras que participan en el ensayo clínico, los participantes que siguen el protocolo son vistos con regularidad por el personal de la investigación y para determinar la inocuidad y eficacia de su tratamiento.

¿Qué es un placebo?
Un placebo es una píldora, líquido o polvo inactivo que no tiene valor para el tratamiento. En los ensayos clínicos, con frecuencia los tratamientos experimentales se comparan con
placebos para evaluar la eficacia del tratamiento experimental. En algunos estudios, los participantes en el grupo de control recibirán el placebo en lugar del fármaco activo o el
tratamiento experimental.

¿Qué es un controlo un grupo de control?
Un control es un estándar mediante el cual se evalúan las observaciones experimentales. En muchos ensayos clínicos, a un grupo se le da un fármaco o tratamiento experimental,
mientras que el grupo de control recibe ya sea el tratamiento estándar para la enfermedad o un placebo.

¿Puedo escoger el grupo (experimental o control) en el que participaré?
No, toda persona que consiente en participar en un ensayo clínico que compara una medicina o dispositivo experimental con un tratamiento estándar o placebo es asignada al azar (esto significa por suerte) a uno de los dos grupos. Por lo general, ni el participante ni el personal de la investigación saben a cuál grupo se le asignó sino hasta que el estudio haya terminado.

¿Qué diferencia habría si yo se (o el personal de la investigación sabe) que participo en grupo experimental o de control/placebo?
El saber esta información podría influenciar al participante o al personal del estudio al reportar qué está pasando en el estudio. Por ejemplo, si el participante y/o el personal del estudio saben que el participante es parte del grupo experimental, un efecto secundario, tal como una erupción en la piel podría ser reportado como “probable” en relación con la medicina experimental, en vez de “posiblemente relacionado”. O el participante podría reportar efectos secundarios con más frecuencia que si él/ella no sabe acerca de la asignación del grupo. Sin embargo, si el participante y/o el personal de la investigación saben que el participante se encuentra en el grupo de control/placebo, la erupción en piel se reportaría como “no relacionada” y, de más importancia, el participante en este grupo podría reportar un empeoramiento de su enfermedad o trastorno, cuando en realidad no ha habido un cambio.

¿Qué significa “ciego sencillo” o “doble ciego”?
“Blindar (esconder)” es un procedimiento en el cual una o más personas en el ensayo experimental no son informadas acerca de la(s) asignación(es) del tratamiento. Ciego sencillo por lo general significa que al participante no se le avisa a cuál tratamiento se le asignó. Doble ciego por lo general significa que el participante en la investigación, el investigador, coordinador/enfermera del estudio, patrocinador del estudio, y en algunos casos la persona que analiza los datos no saben acerca de la asignación al tratamiento. El propósito del diseño de un estudio “blindado” es para remover la inclinación no intencional que puede afectar la interpretación de información de investigación que se recaba si se supiese la asignación al tratamiento.

¿Cuáles son los beneficios y riesgos de participar en un ensayo clínico?
Beneficios: Los ensayos clínicos que están bien diseñados y bien ejecutados son el mejor enfoque para que los participantes que son candidatos:

• Desempeñen un papel activo en las decisiones propias del cuidado de su salud.
• Obtengan acceso a nuevos tratamientos en investigación antes de que se encuentren ampliamente disponibles.
• Obtengan cuidado médico experto en instalaciones líderes del cuidado de la salud durante el ensayo.
• Ayuden a otros al contribuir a la investigación médica.

Riesgos: Existen riesgos en los ensayos clínicos. Estos riesgos pueden incluir:

• Podría haber un empeoramiento inaceptable de la enfermedad o trastorno si se asigna al participante a un grupo de control y/o recibe un placebo.
• La posible existencia en un tratamiento experimental de efectos secundarios desagradables, graves o que incluso pongan la vida en riesgo.
• Es posible que el tratamiento experimental no sea efectivo para el participante.
• El protocolo puede requerir más tiempo y atención de lo que requeriría un tratamiento fuera de protocolo, incluyendo visitas al lugar del estudio, más tratamientos, estancias

¿Qué pasa si mi enfermedad o estado empeora mientras que participo en un ensayo?
El participante tiene el derecho de retirarse de la participación en un ensayo clínico en cualquier momento por cualquier razón, incluyendo un empeoramiento indeseable de su enfermedad o estado sin importar si se relaciona o no se relaciona con el estudio. Es importante que el participante lea el formulario de consentimiento con todo cuidado para entender cuáles son las consecuencias (de haberlas) para un retiro del estudio sin terminarlo.

¿Es un “evento adverso” lo mismo que un “efecto secundario”?
No, estos dos términos no tienen el mismo significado. Un evento adverso (o experiencia) describe un evento o experiencia que no es favorable que ocurre después de que el participante comienza el estudio de investigación. El evento o experiencia podría ser reportada al participante de la investigación (tal como, “me sentí con mareo todo el día”) y observado por el investigador (tal como una resultado anormal de laboratorios clínicos). La ocurrencia del evento o experiencia que no es favorable no significa necesariamente que se asocia con (o fue causada por) el fármaco, dispositivo o tratamiento experimental. Por lo
general, una experiencia/evento adverso se considera ser un “efecto secundario” cuando ocurre con mucho más frecuencia en participantes que se encuentra en el grupo experimental en vez del grupo de control y no hay una explicación razonable acerca de la ocurrencia del evento.

¿Qué deben considerar las personas antes de participar en un ensayo?
La gente debe saber tanto como sea posible acerca del ensayo clínico y sentirse cómoda haciendo preguntas sobre el ensayo, el cuidado que se espera en el ensayo y el costo del ensayo a los miembros del personal del cuidado de la salud. Las siguientes preguntas pueden resultar útiles para que el participante las comente con el personal del cuidado de la salud. Algunas de las respuestas a estas preguntas se encuentran en el documento de consentimiento con conocimiento.

• ¿Cuál es el propósito del ensayo?
• ¿Quién participará en el ensayo?
• ¿Por qué creen los investigadores que el tratamiento experimental que se está investigando puede ser efectivo? ¿Ha sido investigado anteriormente?
• ¿Qué tipos de pruebas y tratamientos experimentales están involucrados?
• ¿Cómo se comparan los posibles riesgos, efectos secundarios y beneficios con mi tratamiento actual?
• ¿Cómo puede afectar este ensayo mi vida diaria? ¿Cuánto tiempo durará el ensayo?
• Si se me asigna a un grupo de controlo placebo, ¿más adelante me darán la oportunidad de recibir el fármaco/dispositivo/tratamiento experimental?
• ¿Será necesaria la hospitalización?
• ¿Quién pagará el tratamiento experimental?
• ¿Me serán reembolsados otros gastos?
• ¿Qué tipo de cuidado de seguimiento a largo plazo forma parte de este estudio?
• ¿Cómo sabré que el tratamiento experimental está surtiendo efecto?
• ¿Me darán los resultados de los ensayos?
• ¿Quién estará a cargo de mi cuidado?
• ¿Qué pasa si cambio de opinión respecto a participar en el estudio?

¿De dónde provienen las ideas para los ensayos?
Generalmente las ideas para los ensayos clínicos provienen de investigadores. Una vez que los investigadores prueban nuevas terapias o procedimientos en el laboratorio y en ensayos con animales, los tratamientos experimentales con los resultados de laboratorio más prometedores se trasladan a ensayos clínicos. Durante un ensayo, se obtiene más y más información sobre un tratamiento experimental, sus riesgos y la forma en la que tiene o no tiene efecto.

¿Cuáles son los distintos tipos de ensayos clínicos?

• Ensayos de Tratamiento o de Intervención investigan tratamientos experimentales, nuevas combinaciones de fármacos, o nuevos enfoques a cirugía o terapia de radiación.
• Ensayos Preventivos buscan mejores formas de prevenir enfermedades en personas que nunca han tenido la enfermedad o de prevenir que una enfermedad vuelva a aparecer. Estos enfoques pueden incluir medicamentos, vitaminas, vacunas, minerales o cambios en el estilo de vida.
• Ensayos de Diagnóstico se realizan para encontrar mejores pruebas o procedimientos para diagnosticar una enfermedad o padecimiento en particular.
• Ensayos de Selección (Tamizaje) son la mejor forma de detectar ciertas enfermedades o padecimientos de la salud.
• Ensayos de Calidad de Vida (o ensayos de Cuidado de Apoyo) exploran formas para mejorar el bienestar y la calidad de vida para individuos con una enfermedad crónica.

¿Cuáles son las fases de los ensayos clínicos?
ENSAYOS DE FASE I: Estos estudios incluyen la introducción inicial de fármacos nuevos por lo general en voluntarios humanos sanos para determinar cómo el cuerpo humano metaboliza el fármaco y cuáles son los efectos asociados con dosis ascendentes. Por lo general menos de 100 voluntarios participan en este tipo de estudio.
ENSAYOS DE FASE II: Estos son estudios clínicos controlados realizados para evaluar la eficacia de un fármaco o dispositivo para cierto síntoma o síntomas en pacientes con una enfermedad o estado bajo estudio y para determinar los efectos adversos comunes y riesgos. Por lo general estos tipos de estudios no incluyen que varios cientos de voluntarios.
ENSAYOS DE FASE III: Estos son estudios más amplios, controlados y no controlados, después de que evidencia preliminar sugiere la eficacia de in fármaco o dispositivo bajo investigación. Estos estudios por lo general involucran varios cientos a miles de participantes para recopilar información adicional acerca de la eficacia e inocuidad y una base adecuada para las instrucciones en los folletos de envase para médicos.
ENSAYOS DE FASE IV: Estos estudios por lo general se conocen como estudios de “después del mercadeo” debido a que por lo general se realizan al mismo tiempo o después de aprobación para el mercadeo para obtener información adicional acerca de los riesgos, beneficios y uso óptimo de un fármaco o dispositivo. Estos estudios podrían incluir, pero no se limitarían a, el estudio de distintas dosis del fármaco que se realizaron durante los ensayos de Fase 11, o para usar el fármaco/dispositivo en otras poblaciones de pacientes.

REFERENCIAS;
Uno de los veinte institutos de los Institutos Nacionales Sobre Salud de Estados Unidos [U.S. National Institutes of Health (NIH)] es la Biblioteca Nacional de Medicina de Estados Unidos [U.S. National Library of Medicine (NLM)]. La NLM estableció un cibersitio (website) que proporciona con regularidad información actualizada acerca de ensayos clínicos en voluntarios
humanos. Si usted tiene acceso al internet, le sugerimos que vaya a http://www.clinicaltrials.gov en donde encontrará vínculos adicionales a otros recursos de investigaciones clínicas, tales como:

• Acceso a todos los ensayos clínicos
• Un glosario de términos relacionados con los ensayos clínicos
• MedlinePlus – aceso a revistas médicas y las noticias de salud más actualizadas
• Guía de Referencia Genética para Casa – una guía para entender trastornos genéticos
• Información acerca de investigaciones patrocinadas por los NIH